Thạc Sĩ Nghiên cứu kết quả điều trị u nguyên bào thận theo phác đồ SIOP 2001 tại Bệnh viện Nhi Trung ương

MỤC LỤC
Trang
ĐẶT VẤN ĐỀ .1
CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN .3
1.1. Dịch tễ học u nguyên bào thận .3
1.2. Gen và sinh học phân tử trong u nguyên bào thận .4
1.3.Chẩn đoán và phân loại u nguyên bào thận .5
1.3.1. Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng .6
1.3.2. Chẩn đoán lâm sàng 7
1.3.3. Chẩn đoán hình ảnh 7
1.3.4. Chẩn đoán giải phẫu bệnh . .9
1.3.5. Phân giai đoạn .10
1.3.6. Phân loại mô bệnh học 12
1.4. Điều trị u nguyên bào thận .17
1.4.1. Lịch sử điều trị u nguyên bào thận 17
1.4.2. Nguyên tắc điều trị u nguyên bào thận .19
1.4.2.1. Nguyên tắc chung 19
1.4.2.2. Nguyên tắc và mục đích của SIOP 21
1.4.2.3. Nguyên tắc và mục đích của NWTS 22
1.4.2.4. Dược lý học các thuốc sử dụng trong điều trị
hóa chất .22
1.4.3. Phác đồ sử dụng SIOP 2001 .22
1.4.3.1. Bệnh nhân 23
1.4.3.2. Điều trị .23
1.4.4. Điều trị u nguyên bào thận theo NWTS 26
1.4.5. Kết quả điều trị 27
1.4.6. Tái phát, biến chứng 28
1.4.6.1. Tái phát 28
1.4.6.2. Tai biến, biến chứng lâu dài do điều trị .28
1.4.7. Các yếu tố tiên lượng 29
1.5. Các vấn đề hiện tại và phương hướng trong điều trị u nguyên
bào thận .31
1.5.1. Các vấn đề hiện tại 31
1.5.1.1. Kết quả điều trị 31
1.5.1.2. Cách tiếp cận điều trị .31
1.5.2. Ưu điểm, nhược điểm chính của SIOP và NWTS 32
1.5.3. Phương hướng nghiên cứu 35
1.5.4. Điều trị u nguyên bào thận ở các nước đang phát triển 36
CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 37
2.1. Đối tượng nghiên cứu .37
2.1.1. Tiêu chuẩn chọn lựa bệnh nhân nghiên cứu 37
2.1.2. Tiêu chuẩn loại trừ khỏi nghiên cứu .37
2.2. Phương pháp nghiên cứu 37
2.2.1. Thiết kế nghiên cứu .37
2.2.2. Phác đồ điều trị sử dụng SIOP 2001 . 37
2.2.2.1. Chẩn đoán hình ảnh .37
2.2.2.2. Điều trị hóa chất trước phẫu thuật .38
2.2.2.3. Phẫu thuật 39
2.2.2.4. Giải phẫu bệnh .39
2.2.2.5. Điều trị hóa chất sau phẫu thuật 43
2.2.2.6. Xạ trị . .47
2.2.2.7.Theo dõi các tác dụng không mong muốn do điều trị 48
2.2.3. Các kỹ thuật sử dụng . 48
2.2.4. Tiêu chuẩn đánh giá tình trạng bệnh nhân . .50
2.2.4.1. Sống khỏe mạnh không bệnh .50
2.2.4.2. Tái phát 50
2.2.4.3. Sống thêm toàn bộ .51
2.2.4.4. Tử vong 51
2.2.5. Phương pháp theo dõi bệnh nhân . . 51
2.2.5.1. Nội trú 51
2.2.5.2. Ngoại trú 51
2.2.5.3. Thời gian theo dõi 51
2.2.5.4. Nội dung theo dõi 52
2.3. Nội dung nghiên cứu 52
2.3.1. Nghiên cứu lâm sàng và cận lâm sàng .52
2.3.1.1. Dịch tễ lâm sàng 52
2.3.1.2. Lâm sàng . .53
2.3.1.3. Các xét nghiệm cận lâm sàng 53
2.3.1.4. Phân giai đoạn .53
2.3.1.5. Phân nhóm nguy cơ mô bệnh học 53
2.3.2. Đánh giá kết quả điều trị .53
2.3.2.1. Sống khỏe mạnh, không bệnh 54
2.3.2.2. Tái phát 54
2.3.2.3. Sống thêm toàn bộ . 54
2.3.2.4. Tử vong 54
2.3.2.5. Các tai biến, tác dụng không mong muốn .54
2.3.3. Các yếu tố tiên lượng và ảnh hưởng đến kết quả điều trị .55
2.4. Xử lý số liệu 55
2.5. Khía cạnh đạo đức của đề tài .56
Tóm tắt sơ đồ nghiên cứu 57
CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ 58
3. 1. Nghiên cứu lâm sàng, cận lâm sàng .58
3.1.1. Số bệnh nhân nghiên cứu . .58
3.1.2. Dịch tễ lâm sàng . 58
3.1.2.1. Tuổi, giới tính 58
3.1.2.2. Đặc điểm lâm sàng . 59
3.1.2.3. Vị trí khối u 60
3.1.3. Chẩn đoán hình ảnh .60
3.1.4. Phân giai đoạn .61
3.1.5. Phân nhóm nguy cơ mô bệnh học . 62
3.1.6. Đáp ứng của khối u với điều trị hóa chất trước phẫu thuật .68
3.1.7.Chế độ điều trị sau phẫu thuật ở các bệnh nhân nghiên cứu . 71
3.2. Đánh giá kết quả điều trị 72
3.2.1. Kết quả điều trị chung .73
3.2.2. Tái phát .74
3.2.3. Tử vong . 75
3.2.4. Các tai biến, tác dụng phụ liên quan đến điều trị. .75
3.2.4.1.Liên quan đến phẫu thuật .75
3.2.4.2. Liên quan đến điều trị nội khoa 75
3.3. Các yếu tố tiên lượng và ảnh hưởng đến kết quả điều trị . 77
3.3.1.Kết quả điều trị tính theo giai đoạn 77
3.3.2.Kết quả điều trị tính theo nhóm nguy cơ mô bệnh học 79
3.3.3. Kết quả điều trị theo can thiệp điều trị đầu tiên: điều trị
hóa chất trước phẫu thuật và phẫu thuật ngay . . .81
3.3.4. Kết quả điều trị tính theo mức độ thay đổi thể tích
khối u sau điều trị hóa chất trước phẫu thuật . 82
3.3.5. Kết quả điều trị tính theo tuổi của bệnh nhân .84
3.3.6. Mối liên hệ giữa tỉ lệ giảm thể tích khối u và
giai đoạn, nhóm nguy cơ mô bệnh học .84
CHƯƠNG 4: BÀN LUẬN .86
4.1. Kết quả điều trị theo SIOP 2001 86
4.1.1.Dịch tễ lâm sàng: bệnh nhân, lứa tuổi, vị trí khối u, giới tính 86
4.1.2. Lâm sàng và cận lâm sàng 87
4.1.3. Phân giai đoạn 87
4.1.4. Phân nhóm nguy cơ mô bệnh học 89
4.1.5. Bàn luận về kết quả điều trị .92
4.1.6. Tai biến, biến chứng do điều trị .95
4.2. Các yếu tố tiên lượng kết quả điều trị và ảnh hưởng đến
chất lượng điều trị 97
4.2.1. Yếu tố tiên lượng 97
4.2.1.1.Giai đoạn . 97
4.2.1.2. Nhóm nguy cơ mô bệnh học 100
4.2.1.3. Đáp ứng với điều trị hóa chất trước phẫu thuật . 101
4.2.1.4. Các yếu tố tiên lượng khác 104
4.2.2. Yếu tố ảnh hưởng đến chất lượng điều trị 105
4.2.2.1. Chẩn đoán hình ảnh .105
4.2.2.2. Chẩn đoán giải phẫu bệnh 108
4.2.2.3. Khả năng thực hiện đúng phác đồ SIOP 2001 . 111
4.3. Phân tích, đề xuất lựa chọn phác đồ điều trị 112
4.3.1. Tính khả thi của các phác đồ SIOP và NWTS
trong hoàn cảnh Việt nam .112
4.3.1.1. Phác đồ của SIOP 113
4.3.1.2. Phác đồ của NWTS 117
4.3.2. Đề xuất lựa chọn phác đồ 118
4.3.2.1.Về kết quả điều trị . 118
4.3.2.2. Các yếu tố cân nhắc khi lựa chọn phác đồ .119
4.3.2.3. Lựa chọn phác đồ điều trị 122
KẾT LUẬN .123
NHỮNG ĐIỂM MỚI CỦA ĐỀ TÀI .125
KIẾN NGHỊ 126
CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ LIÊN QUAN ĐẾN LUẬN ÁN
TÀI LIỆU THAM KHẢO
PHỤ LỤC